当社は、自社が保有する特許(白鳥製薬株式会社研究開発本部・吉野博博士その他が発明)をもとにPTC Therapeutics社が開発した、フェニルケトン尿症（PKU：Phenylketonuria）治療薬「セピアプテリン（Sephience™）」が、欧州委員会（EC）及びFDAより小児および成人PKU患者に対する治療薬として承認されましたので、お知らせいたします。

セピアプテリンは、細胞内テトラヒドロビオプテリン（BH4）の前駆体であり、研究開発本部・吉野博士が中心となり当社が継続して研究を進めていた骨格群になります。

PKUは先天性代謝異常症の希少疾患であり、脳に影響を及ぼします。セピアプテリン投与により、APHENITY第Ⅲ相では小児及び成人のPKU患者様において、血中フェニルアラニン（Phe）濃度の有意な低下をもたらすことが確認されました。セピアプテリン投与により、血中Phe濃度の平均63%、古典的PKU患者では69%の大幅な低下が確認され、対象患者の84%が治療ガイドラインに定めるPhe濃度管理目標値を達成しました。

今回の承認は、吉野博士らが発明したセピアプテリン製造技術に基づいており、国際的な規制機関の承認を通じて、その技術の有効性が高く評価されたものです。これにより、世界のPKU患者に新たな治療の標準を提供できると確信しております。

Sephience™はPTC Therapeutics社が保有する登録商標です。

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白鳥製薬株式会社 人事部
TEL：043-307-8977
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